- XV Fórum Nacional de Políticas de Saúde - Doenças Raras -
O Senado Federal sediou o XV Fórum Nacional de Políticas de Saúde no Brasil – Doenças Raras, no dia 13 de junho de 2024, promovido pelo Instituto Brasileiro de Ação Responsável. O evento contou com a presença de renomados especialistas, autoridades e representantes do setor da saúde, que debateram os avanços e desafios no tratamento de milhões de pessoas afetadas por condições raras em todo o mundo. Na abertura do evento, Clementina Moreira Alves, presidente do Instituto Brasileiro de Ação Responsável e diretora executiva da agência Íntegra Brasil, destacou a importância do ciclo saúde, último pilar adicionado ao Programa Ação Responsável, que facilita políticas públicas no Congresso. 

A coordenadora da Frente Parlamentar Mista da Inovação e Tecnologias em Saúde, deputada federal Rosângela Moro (União/SP), ressaltou a importância de capacitar profissionais de saúde na atenção primária, porta de entrada para diagnósticos. O deputado federal Pedro Westphalen (PP/RS), coordenador da Frente Parlamentar de Doenças Pulmonares Graves, abordou a relevância do Congresso para o avanço de políticas públicas e destacou a importância do diagnóstico adequado. Já o deputado distrital Eduardo Pedrosa (União/DF) enfatizou a necessidade de transformar ideias em ações concretas para que políticas públicas efetivas sejam implementadas. 

O evento abriu espaço também para uma mesa técnica com amplas apresentações, que contou com a presença de especialistas do setor, como Natan Monsores de Sá, coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, e Balbiana Verazez, especialista em Regulação e Vigilância Sanitária e assessora da Segunda Diretoria da Anvisa, que apresentaram as políticas públicas desenvolvidas pela pasta para apoiar pessoas com doenças raras e o papel da agência na cadeia de acesso a medicamentos para essas pessoas, respectivamente. 

Débora Palma Maia, doutora e neurologista do HC/UFMG e médica assistente da Clínica de Distúrbios do Movimento do HC/UFMG, e Maria Teresinha Cardoso, geneticista do Programa de Triagem Neonatal da Rede Hospitalar de Brasília, também contribuíram com suas experiências e conhecimentos. A Dra. Débora apresentou dados importantes sobre a Doença de Huntington (DH) no paciente brasileiro e, a Dra. Teresina falou sobre o impacto das doenças raras no Brasil e a importância da triagem neonatal ampliada para salvar vidas. 

Rômulo Bezerra, diretor da Federação Brasileira das Associações de Doença Raras (Febrararas), e André Bortoluci, executivo de Relações Governamentais e Doenças Raras para a Indústria Farmacêutica, também estiveram presentes, abordando os desafios e avanços no tratamento dessas condições e apresentando o programa Radar dos Raros, que monitora a legislação sobre doenças raras. 
Carlos Eduardo Gouvêa, moderador do fórum e presidente executivo da CBDL, destacou a importância do engajamento cidadão em políticas públicas de saúde, especialmente nas doenças raras. Ele mencionou a resolução da OMS de 2023 sobre a necessidade de fortalecer a capacidade diagnóstica para garantir tratamentos adequados. 

– O Fórum –XV Fórum Nacional de Políticas de Saúde – Doenças Raras – 
Foi um importante evento que reuniu especialistas, autoridades e representantes do setor da saúde para discutir políticas, programas e ações destinados a enfrentar os desafios das doenças raras no Brasil e no mundo. O fórum reuniu especialistas e autoridades para discutir avanços e desafios no tratamento dos pacientes que vivem com essas condições no País, Milhões de pessoas em todo o mundo são afetadas por doenças raras, um desafio global que foi tema central do XV Fórum Nacional de Políticas de Saúde no Brasil. Segundo a OMS, existem de 6 a 8 mil tipos de doenças raras, que afetam principalmente crianças(75%) e a maioria de origem genética (80%). No Brasil, estima-se que 13 milhões de pessoas convivam com essas condições; um cenário discutido por especialistas, autoridades e representantes do setor da saúde durante o evento promovido pelo Instituto Brasileiro de Ação Responsável, neste mês de junho, no auditório do Interlegis, localizado no Senado Federal, em Brasília. Na mesa de abertura, Clementina Moreira Alves, presidente do Instituto Brasileiro de Ação Responsável e diretora executiva da agência Íntegra Brasil, deu as boas-vindas destacando que o ciclo saúde foi o último pilar adicionado ao Programa Ação Responsável, que atua nacionalmente facilitando políticas públicas no Congresso, ela enfatizou a importância de falar sobre saúde e elogiou os avanços em pesquisa e inovação, além do apoio de parlamentares à causa das doenças raras. A coordenadora da Frente Parlamentar Mista da Inovação e Tecnologias em Saúde, deputada Rosângela Moro, falou sobre a importância de ouvir as pessoas que atuam na linha de frente das condições raras, e reforçou a importância de capacitar profissionais, que é a porta de entrada para qualquer diagnóstico. “Tenho trabalhado com projetos e parcerias que ajudem a avançar com essa pauta. Ainda temos muito trabalho, mas já vejo que avançamos bastante”, explicou. 

O deputado Pedro Westphalen, coordenador da Frente Parlamentar de Doenças Pulmonares Graves, citou a relevância do Congresso para que algumas políticas públicas avancem e abordou a importância do diagnóstico adequado e o papel do Legislativo na busca de melhores soluções. “Nosso papel é conseguir fazer das diferenças um aprendizado para desenvolver políticas em favor do bem comum”, disse. 
O deputado distrital Eduardo Pedrosa parabenizou os profissionais de saúde e o terceiro setor, criticou a atuação dos planos de saúde em relação aos pacientes com doenças raras, e mencionou que as políticas públicas ainda não estão surtindo efeito no Executivo, enfatizou a necessidade de transformar ideias em ações concretas. 

– Debate Técnico, com especialistas do setor – 
O coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores de Sá, apresentou as políticas públicas desenvolvidas pela pasta para apoiar pessoas com doenças raras, como a expansão da rede de atendimento em 55% em um ano e meio e o aumento do diálogo com o terceiro setor. “O governo investiu R$ 96 milhões em assistência de pessoas com doenças raras, além de R$ 2 bilhões em medicamentos. Precisamos reduzir filas e ampliar as ofertas laboratoriais para melhor atender as pessoas com condições complexas”, concluiu. Balbiana Verazez, especialista em Regulação e Vigilância Sanitária e assessora da Segunda Diretoria da Anvisa, falou sobre o papel da agência na cadeia de acesso a medicamentos para pessoas com doenças raras. Ela destacou programas de pesquisa para avaliar novos medicamentos, sua eficácia e segurança. "O balanço de todos os estudos é o benefício/risco. Quando a Anvisa entende que esse equilíbrio está adequado, o medicamento é aprovado para registro”, explicou. 

Débora Palma Maia, doutora e neurologista do HC/UFMG e médica assistente da Clínica de Distúrbios do Movimento do HC/UFMG, destacou o impacto da Doença de Huntington no paciente brasileiro, comparando-a a uma combinação de Parkinson, Alzheimer e esquizofrenia. Ela enfatizou a falta de dados precisos sobre a doença no Brasil e a necessidade urgente de realizar esse levantamento. "Precisamos olhar mais atentamente para a doença e os tratamentos que podemos oferecer aos portadores", ressaltou. 
Maria Teresinha Cardoso, geneticista do Programa de Triagem Neonatal da Rede Hospitalar de Brasília, apresentou a triagem neonatal ampliada como uma ação crucial para salvar vidas. "Queremos evitar óbitos, sequelas e incapacidades desde a triagem", afirmou. Ela destacou a importância de uma equipe multiprofissional especializada para garantir que as crianças diagnosticadas recebam tratamento contínuo e que suas famílias sejam acompanhadas. "Conseguimos coletar os resultados em cinco dias após o teste ampliado, identificando condições genéticas complexas que vão além dos testes básicos oferecidos atualmente pelo SUS", detalhou a médica. 

Rômulo Bezerra, diretor da Federação Brasileira das Associações de Doença Raras (Febrararas) e membro da Frente Parlamentar da CLDF em Defesa dos Direitos das Pessoas com Doenças Raras, abordou os desafios e avanços no tratamento dessas condições, destacou a importância de políticas nacionais eficazes para garantir que esses pacientes recebam o apoio necessário do governo e de órgãos públicos. "O diagnóstico precoce melhora e até anula vários sintomas das condições raras", afirmou Bezerra, enfatizando a necessidade de assistência contínua e qualificada. 

André Bortoluci, executivo de Relações Governamentais e Doenças Raras para a Indústria Farmacêutica, apresentou o programa Radar dos Raros, que monitora a legislação sobre doenças raras. Ele destacou que a pesquisa abrange 22 anos de atuação parlamentar e revela que, além dos 13 milhões de portadores de doenças raras, cerca de 40 milhões de pessoas são afetadas indiretamente. O monitoramento mostra que apenas 0,3% da produção parlamentar nos 22 anos, foi dedicada a doenças raras, e 80% dessas ações ainda estão em trâmite. Bortoluci enfatizou a necessidade de políticas públicas baseadas em evidências para dar a devida importância às condições complexas, apoiando-se nos dados fornecidos pelo programa. 

Carlos Eduardo Gouvêa, moderador do fórum, advogado e administrador público, executivo nas áreas de saúde e compliance e presidente executivo da CBDL – Câmara Brasileira de Diagnóstico Laboratorial, destacou a importância do engajamento cidadão na construção de políticas públicas na área da saúde, especialmente em relação às doenças raras. "Todos nós somos pacientes, cedo ou tarde estaremos acompanhando isso de perto", afirmou. Gouvêa citou a resolução da OMS na Assembleia de 2023, enfatizando a necessidade de fortalecer a capacidade diagnóstica. "Sem um diagnóstico precoce e preciso, não há uma terapia adequada, o que torna tudo muito mais difícil", acrescentou, ressaltando a essencialidade de um diagnóstico eficaz para o tratamento adequado. 
Com Ag. Senado e Instituto Brasileiro de Ação Responsável|Foto:©Divulgação|